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基因疗法成熟可“编辑”基因组
  • 发布时间:2020-01-17
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  • 长期以来,人们一直认为艾滋病毒是不可治愈的。主要原因是艾滋病毒是一种逆转录病毒,也就是说,它将病毒的脱氧核糖核酸嵌入宿主的基因组中。也许我们可以治疗艾滋病的症状,但是许多人怀疑我们是否能改变基因来达到真正的治疗效果。

    通过静止在测试溶液中分离脱氧核糖核酸的技术非常先进,但是当需要精确“编辑”活体中数百万个基因时,这种技术是完全无效的。

    本周,麻省理工学院的研究人员声称他们可以永久治愈成年动物的遗传疾病。

    这是一个对成年生物有效且完整的基因编辑。在此之前,这项技术只能在早期发育阶段进行,许多遗传病只能在出生后甚至成年早期发现。

    基因组测序的突破性研究为治疗遗传病(尤其是艾滋病毒)带来了希望。像阿尔茨海默病这样的遗传性遗传病和像辐射损伤这样的获得性疾病都将被征服。

    研究人员正在治疗一种遗传性酪氨酸血症,这种疾病可以抑制肝细胞处理氨基酸酪氨酸的能力。它是由小鼠(或人类)基因组中的单一基因突变产生的。先前的研究已经证实修复基因突变可以完全治愈这种疾病。问题是,在此之前,这种修复技术只能在早期发育过程中完成,甚至在卵子受精之前。成人活体作为修复目标过于复杂。

    研究人员使用的基因编辑技术被称为CRISPR(具有规则间隔的短回文重复序列)。该系统植入了短回文序列,这是病毒基因的特征。

    细菌已经逐渐进化出防御能力。找到这些卷曲蛋白并处理这些短回文序列。

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